Proyectos y actividades científicas de interés social
Asociación Conquistando Escalones. Reposicionamiento de medicamentos en Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2
Asociación Conquistando Escalones. Reposicionamiento de medicamentos en Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2
Denominación o nombre y apellidos de la entidad o persona solicitante:
Asociación Conquistando Escalones
Denominación del proyecto o actividad:
Reposicionamiento de medicamentos en Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2
Descripción del proyecto o actividad:
La Asociación Conquistando Escalones engloba a los afectados por Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2 y recaudamos fondos para poder llevar adelante las investigaciones que trabajan en buscar una mejoría a corto plazo y una cura a largo plazo. La mutación que causa la enfermedad nos convierte en inmune al VIH.
Este proyecto concretamente se centra en los grupos que trabajan conjuntamente en el enfoque de reposicionamiento de fármacos ya existentes en el mercado que pueden ayudar a mejorar síntomas de la distrofia. En la Universidad de Valencia, se han caracterizado modelos de mosca del vinagre con la enfermedad y se han cribado bibliotecas de medicamentos existentes en el mercado, encontrándose varios potenciales fármacos para tratamiento. En colaboración con el IIS La Fe se están comprobando en células de pacientes para decidir el más óptimo para aplicación de cara a un ensayo clínico en pacientes. En los próximos meses se seguirán realizando estas comprobaciones, así como en modelo de ratón y también en colaboración con el Instituto Carlos III en un modelo "in sílico" y se trabajará en la aplicación en posibles tratamientos para el VIH con los medicamentos que den resultados positivos.
El proyecto se centra en poder conseguir los fondos necesarios para poder realizar el ensayo clínico en humanos del fármaco más prometedor y así mejorar la calidad de vida de los pacientes mientras se trabaja en una cura definitiva y también conseguir posibles candidatos a mejorar la calidad de vida de los pacientes con VIH.
A quién beneficia este proyecto o actividad:
La mutación que causa la Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2, está situada en el gen de la Transportina 3. Esta proteína es la encargada de transportar el virus del SIDA a la célula y se ha comprobado que los pacientes de dicha distrofia son inmunes al VIH.
Este proyecto beneficia por tanto a los afectados por Distrofia Muscular de Cinturas 1F/D2 y todo lo que se logre gracias a él, por extensión, podría servir para nuevos tratamientos contra el VIH. Además, todo el conocimiento adquirido y el que se conseguirá profundizar gracias a este proyecto, puede ayudar al enfoque de posibles tratamientos de muchas otras enfermedades raras similares.
Qué se consigue con este proyecto:
Importe mínimo y óptimo del proyecto:
Importe mínimo: 100.000 € (ensayo clínico paciente) / Importe óptimo: 150.000 € (+ salario de pre-doc y fungibles del proyecto)
Otras consideraciones:
La asociación Conquistando Escalones financia la contratación de pre-docs tanto en la Universidad de Valencia, como en el IIS La Fe y el Instituto de Salud Carlos III. Pese a que los gastos generales del proyecto superan esas cifras y la asociación seguirá trabajando en vías para poder seguir cubriéndolos, el proyecto se centra en poder conseguir los fondos necesarios para poder realizar el ensayo clínico en humanos del fármaco más prometedor y así mejorar la calidad de vida de los pacientes mientras se trabaja en una cura definitiva y también conseguir posibles candidatos a mejorar la calidad de vida de los pacientes con VIH.
Enlace a la página web del proyecto: