Projectes i activitats científiques d'interés social

Associació Conquistant Escalons. Reposicionament de medicaments en Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2

Denominació o nom i cognoms de l’entitat o persona sol·licitant:

Associació Conquistant Escalons

Denominació del projecte o activitat:

Reposicionament de medicaments en Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2

Descripció del projecte o activitat:

L'Associació Conquistant Escalons engloba als afectats per Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2 i recaptem fons per a poder portar avant les investigacions que treballen a buscar una millora a curt termini i una cura a llarg termini. La mutació que causa la malaltia ens converteix en immune al VIH.

Aquest projecte concretament se centra en els grups que treballen conjuntament en l'enfocament de reposicionament de fàrmacs ja existents en el mercat que poden ajudar a millorar símptomes de la distròfia. En la Universitat de València, s'han caracteritzat models de mosca del vinagre amb la malaltia i s'han garbellat biblioteques de medicaments existents en el mercat, trobant-se diversos potencials fàrmacs per a tractament. En col·laboració amb el IIS La Fe s'estan comprovant en cèl·lules de pacients per a decidir el més òptim per a aplicació de cara a un assaig clínic en pacients. En els pròxims mesos es continuaran realitzant aquestes comprovacions, així com en model de ratolí i també en col·laboració amb l'Institut Carles III en un model "in sílico" i es treballarà en l'aplicació en possibles tractaments per al VIH amb els medicaments que donen resultats positius.

El projecte se centra en poder aconseguir els fons necessaris per a poder realitzar l'assaig clínic en humans del fàrmac més prometedor i així millorar la qualitat de vida dels pacients mentre es treballa en una cura definitiva i també aconseguir possibles candidats a millorar la qualitat de vida dels pacients amb VIH.

A qui beneficia aquest projecte o activitat?:

La mutació que causa la Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2, està situada en el gen de la Transportina 3. Aquesta proteïna és l'encarregada de transportar el virus de la SIDA a la cèl·lula i s'ha comprovat que els pacients d'aquesta distròfia són immunes al VIH. Aquest projecte beneficia per tant als afectats per Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2 i tot el que s'aconseguisca gràcies a ell, per extensió, podria servir per a nous tractaments contra el VIH. A més, tot el coneixement adquirit i el que s'aconseguirà aprofundir gràcies a aquest projecte, pot ajudar a l'enfocament de possibles tractaments de moltes altres malalties rares similars.

Què s’aconsegueix amb aquest projecte?:

Amb aquest projecte s'ajudarà a totes les persones que pateixen Distròfia Muscular de Cintures 1F/D2 a millorar els símptomes de la malaltia, millorar la seua qualitat de vida i frenar una malaltia que en l'actualitat no compta amb cap tractament i en fase greu resulta mortal, havent-hi ja mort diverses persones en els últims anys per aquesta causa.

Inicie projecte: 2022 (acabar de comprovar medicaments en cèl·lules de pacient i model de murino)

Finalització projecte: 2023 (planificar assajos clínics)

Import mínim i òptim del projecte:

Import mínim: 100.000 € (assaig clínic pacient) / Import òptim: 150.000 € (+ salari de pre-doc i fungibles del projecte)

Altres consideracions:

L'associació Conquistant Escalons finança la contractació de pre-docs tant en la Universitat de València, com en el IIS La Fe i l'Institut de Salut Carles III. Malgrat que les despeses generals del projecte superen aqueixes xifres i l'associació continuarà treballant en vies per a poder continuar cobrint-los, el projecte se centra en poder aconseguir els fons necessaris per a poder realitzar l'assaig clínic en humans del fàrmac més prometedor i així millorar la qualitat de vida dels pacients mentre es treballa en una cura definitiva i també aconseguir possibles candidats a millorar la qualitat de vida dels pacients amb VIH.

Enllaç a la pàgina web del projecte:

https://www.conquistandoescalones.org/como-ayudarnos/